Главный специалист по медицинской генетике Минздрава России Сергей Куцев рассказал о появлении инъекции, способной полностью вылечить гемофилию А. Лекарство от гемофилии находится на заключительной третьей стадии клинических испытаний. Оно было разработано иностранными специалистами на основе технологии редактирования генома человека. — Одна инъекция — и полное выздоровление, — так охарактеризировал действие нового лекарственного препарата главный медицинский генетик Минздрава. Клеточные и генетические технологии произвели своего рода революцию в медицине, позволив полностью излечивать целый ряд тяжелых генетических заболеваний, пишут «Известия». — Уже проведены клинические испытания для лечения одного из мукополисахаридозов — тяжелого наследственного заболевания, которое сопровождается поражением сердечно-сосудистой, костной системы, центральной нервной системы, — рассказал Сергей Куцев. Специалисты отмечают, что развитие технологий и появление новых методов лечения позволит значительно продлить продолжительность жизни. Гемофилия — редкое наследственное заболевание, связанное с нарушением коагуляции (процессом свертывания крови). При этом заболевании возникают кровоизлияния в суставы, мышцы и внутренние органы, как спонтанные, так и в результате травмы или хирургического вмешательства. При гемофилии резко возрастает опасность гибели пациента от кровоизлияния в мозг и другие жизненно важные органы, даже при незначительной травме.
